Det finnes flere skalaer for å vurdere alvorlighetsgraden av sykdom hos barn og voksne med Niemann-Pick sykdom Type C, men det har ikke vært enighet om hvilken skala som bør brukes når. Det har ført til ulik bruk av skalaene internasjonalt, hvilket gjør det vanskeligere å sammenlikne data og trekke konklusjoner utfra disse. En ny studie ønsket derfor å avklare nærmere hvordan de ulike skalaene bør brukes i klinisk praksis og forskning.
Nå er resultatene fra studien klare. Ekspertene anbefaler å bruke 5-område NPCCSS-skalaen rutinemessig i klinisk praksis og å bruke 17-område NPCCSS-skalaen for å vurdere alvorlighetsgrad i forskning, men med spesiell vekt på de fem områdene som blir målt i 5-områdeskalen.
Studien peker også på at det er behov for å utvikle opplæringsmateriell for klinikere om hvordan NPCCSS-skalaene bør brukes.
Les mer om studien og resultatene i Orphanet Journal of Rare Diseases.
.
