Trofinetid er et legemiddel som brukes til behandling av symptomer ved Retts syndrom. I USA har legemidlet vært godkjent under navnet Daybue siden 2023. I august 2026 fikk legemidlet, under navnet Daybu, markedsføringstillatelse i EU. Den europeiske godkjenningen gjelder behandling av voksne og barn fra 5 års alder.
Hva viser studiene?
Effekt og sikkerhet av trofinetid er blant annet undersøkt i LAVENDER-studien, en randomisert, placebokontrollert studie som inkluderte 187 jenter og kvinner med Retts syndrom. Deltakerne fikk trofinetid eller placebo i 12 uker.
Et av de primære effektmålene var Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ), et spørreskjema som fylles ut av omsorgspersoner. Det kartlegger ulike “nevroatferdsmessige” symptomer knyttet til Retts syndrom, blant annet håndfunksjon, uro, angst, søvn og kommunikasjonsutfordringer. Skåren går fra 0 til 90 poeng, der lavere skår betyr færre eller mindre hyppige symptomer.
Etter 12 uker var den gjennomsnittlige endringen i RSBQ-skår −4,9 poeng i gruppen som fikk trofinetid, sammenlignet med −1,7 poeng i placebogruppen. Forskjellen mellom gruppene var statistisk signifikant. Studien viste også en statistisk signifikant forskjell mellom gruppene i klinikerens vurdering av endring i pasientens tilstand. I selskapets beskrivelse av Daybue er det angitt at 38 % av gruppen som fikk trofinetid hadde symptomforbedring, mens 15 % av placebogruppen hadde forbedring.
Resultatene beskriver gjennomsnittlige forskjeller mellom behandlingsgruppene. De sier ikke med sikkerhet hvordan den enkelte pasient vil respondere på behandlingen.
I LAVENDER-studien var diaré den vanligste rapporterte bivirkningen. Diaré ble rapportert hos 80,6 prosent av deltakerne som fikk trofinetid, sammenlignet med 19,1 prosent av deltakerne som fikk placebo. De fleste tilfellene av diaré i trofinetidgruppen var milde til moderate.
Diaré førte til at enkelte deltakere avsluttet behandlingen. EMA fremhever også diaré, oppkast og vekttap som relevante bivirkninger.
Mer informasjon om legemidlet, godkjenningen og sikkerhetsprofilen finnes i European Medicines Agencys (EMAs) produktinformasjon. Resultatene fra LAVENDER-studien er publisert i Nature Medicine (2023), DOI: 10.1038/s41591-023-02398-1.
Tilgjengelighet i Norge
Markedsføringstillatelse innebærer ikke nødvendigvis at et legemiddel markedsføres eller er tilgjengelig for pasienter i Norge. Tilgang gjennom den offentlige spesialisthelsetjenesten avhenger også av relevante beslutninger om innføring og finansiering, vanligvis gjennom Nye metoder.
Per 9. oktober 2026 er preparatet ikke markedsført i Norge eller innmeldt til Nye metoder. Frambu har vært i kontakt med produsenten Acadia Pharmaceuticals om tilgjengeligheten av trofinetid i Norge. Vi har ikke fått opplyst noe tidspunkt for eventuell markedsføring i Norge eller innsending til Nye metoder.
Status for markedsføring og eventuell vurdering i Nye metoder kan endre seg. Informasjonen i denne saken gjelder derfor status på publiseringstidspunktet.
