Genterapi-behandlingen onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) kan brukes ved spinal muskelatrofi hos barn opptil 18 måneder etter visse kriterier. Behandlingen vil bli gjennomført ved Oslo Universitetssykehus. Det avgjorde Beslutningsforum for nye metoder 25. oktober 2021.
Følgende kriterier legges til grunn for oppstart av behandling:
- Spedbarn < 6 mnd med manifest 5q SMA type 1 med bi-allelisk mutasjon i
SMN1-genet. Barnet skal ikke ha tydelige symptomer ved fødsel (type 0) og
ikke trenge ventilasjonsstøtte > 16 timer pr. døgn - Spedbarn < 6 mnd med presymptomatisk påvist bi-alllelisk mutasjon i SMN1-
genet og påvist 2 eller 3 kopier av SMN2-genet - Barn 6 -18 mnd og med en vekt < 13.5 kg der behandling med Spinraza har
gitt bivirkninger eller komplikasjoner, kan i spesielle tilfeller vurderes for
overgang til Zolgensma såfremt de ikke er uttalt svake og kan puste selv - Spedbarn < 6 mnd som har startet med Spinraza før Zolgensma var
tilgjengelig, kan konverteres til Zolgensma
Kriteriene er foreløpige inntil det foreligger mer dokumentasjon av effekten og vil bli evaluert og revurdert om ett år.
Nyfødtscreening for SMA, som ble innført 1. september i år, gjør det mulig å avdekke sykdommen blant spedbarn før symptomene har meldt seg. Barna som blir diagnostisert på denne måten vil trolig utgjøre flertallet av dem som vil få behandlingen, i følge Terje Rootwelt, administrerende direktør i Helse Sør-Øst.
Les mer om beslutningen hos Beslutningsforum for nye metoder
.
