Beslutningsforum sa i går ja til at noen barn med metakromatisk leukodystrofi kan få tilbud om genterapi. De nordiske landene samarbeider om behandlingstilbudet, som vil bli gitt i Sverige.
Vedtaket gjelder den nye behandlingen atidarsagene autotemcel (Libmeldy).
Følgende grupper vil kunne få tilbud om behandlingen:
- barn med sen-infantil som ikke har begynt å utvikle symptomer
- barn med tidlig-juvenil form som ikke har begynt å utvikle symptomer
- barn med tidlig-juvenil form som fremdeles kan gå uten hjelpemidler og ikke har påbegynt kognitiv svekkelse.
Behandlingen går ut på å sette inn en virksom kopi av genet for arylsulfatase A (Libmeldy), for å kompensere for den reduserte ARSA-enzymaktiviteten som sykdommen gir.
Behandlingen vil skje i henhold til avtalt behandlingsprosedyre mellom Oslo Universitetssykehus HF og behandlingssenteret i Lund i Sverige.
Les hele protokollen fra møtet i Beslutningsforum her
.
Viktig å finne diagnosen tidlig
Ettersom behandlingen må starte før svekkelsene hos den enkelte blir for store, er det viktig å oppdage diagnosen så tidlig som mulig. Beslutningsforum foreslår derfor at diagnosen blir inkludert i nyfødtscreening-programmet (blodprøve av nyfødte). Det er Helsedirektoratet som avgjør om og eventuelt når dette vil skje.
.
